Pesquisa Clínica em ELA (No Mundo)

Pesquisa Clínica em ELA (No Mundo)

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A pesquisa clínica é a única maneira de transformar ciência promissora em tratamentos para as pessoas. Saiba mais sobre o papel da pesquisa clínica no desenvolvimento de novos tratamentos para pessoas com ELA e como você pode se envolver.
O que é a Pesquisa Clínica?
A investigação clínica, também conhecida como Ensaios Clínicos, é a pesquisa que ocorre em seres humanos. Quase toda a pesquisa clínica é regulamentada pela FDA para garantir que a pesquisa é conduzida tanto de forma segura como ética.
Porque é que a Pesquisa Clínica é tão importante para encontrar a cura?
Pessoas com ELA que se inscrevem em um ensaio clínico estão contribuindo para a melhoria dos cuidados de saúde para todos com a doença. Mesmo quando os resultados de um ensaio são negativos, aprendemos muito mais sobre a doença, bem como a forma de olhar para os mais novos tratamentos promissores.
A seguir citamos os 10 medicamentos que estão sendo pesquisados em diferentes fases para a ELA:

DROGAS

  1. Mixiletine
    • Fase 2
    • 75 pacientes
    • 12 semanas
    • Fase 2 completada em Julho de 2015
    • Medicação segura e com boa tolerabilidade.
  2. Arimoclomol:
    • Ativa HSP70-Chaperoni
    • Reduz acumulo de proteínas intracelulares
    • Eficaz no modelo animal
    • Estudo fase III – Sem efeito significativo em ELA esporádica.• Arimoclomol em SOD 1 Para ELA Familiar em Fase II e III

    • 80 pacientes, controlado com placebo
    • 12 meses
    • Expectativa de término em Dezembro de 2016
    • Objetivo:
      • Eficácia
      • Declínio da escala ALS-FRS
  3. Tirasemtiv:
    • Aumenta a sensibilidade das fibras musculares ao cálcio
    • Aumento da força muscular e efeitos respiratórios
    • Efeito sintomático
    • Fase 3: Vitalidade ALS
    • Término previsto para Março de 2017
  4. Actemra
    • Fase 2
    • 24 pacientes
    • 16 semanas
    • Término da Fase 2 previsto para Agosto de 2016
    • Medicação segura e com boa tolerabilidade.
  5. Nuedexta: (Dextrometorfano + Quinidina)
    • Dextrometorfano: Antagonista glutamatérgico
    • Quinidina: Bloqueia o metabolismo hepático
    • Sintomas pseudobulbares:

    • Redução de 60% dos episódios de labilidade emocional

    Aprovado pelo FDA em 2015

  6. Edaravone:
    • Remove radicais livres
    • Uso endovenoso
    • No Japão já está sendo utilizado para ELA com nome de RADICUT
    • Estudos Fase 3 – Possível retardo da evolução motoraEdaravone – Fase 3

    • 128 pacientes, ciclos de aplicação diária, controlado com placebo
    • 24 semanas
    • Pesquisa terminada em Outubro de 2014
    • Objetivo:
      • Declínio da escala ALS-FRS-R
      • Sobrevida
      • Escala funcional
      • Espirometria
  7. Retigabine
    • Medicamento antiepiléptico
    • Reduz a excitabilidade de células neuronaisRetigabine – Fase 2

    • 192 pacientes, controlado com placebo
    • 14 semanas
    • Expectativa de término desta fase, em Maio de 2017
    • Objetivos:
      • Serão avaliados os Membros superiores e inferiores.
      • Células troncos Estaminais.
      • Reduzir a hiperexcitabilidade do neurônio
      • E conseguir desta forma uma maior sobrevida.

  8. Ozanezumab (GSK1223249):
    • Inibidor do NOGO-A
    • Ação protetora da JNMOzanezumab Fase II

    • 294 pacientes, controlado com placebo
    • Uso EV a cada 2 semanas 15mg
    • 48 semanas
    • Expectativa de término desta fase: Em Maio de 2015 (Em atraso)
    • Objetivos:
      • Análise combinada de sobrevida e ALS-FRS-R
      • Declínio da CVF
      • Alteração da força muscular
      • Alteração da qualidade de vida
      • Parâmetros de segurança
  9. Gilenya (Fingolimod):
    • Imunomodulador aprovado para EM
    • Alterações do sistema imunológico estão presentes na ELA
    • Modelos animais – imunomodulação retarda a ELAGilenya Fase II

    • 30 pacientes, controlado com placebo
    • 28 dias
    • Expectativa de término desta fase:Em Maio de 2015 (Em atraso)
    • Objetivos:
      • Segurança e tolerabilidade
      • Efeitos sobre linfócitos circulantes
      • ALS-FRS-R e CVF
  10. GM604:
    Os cientistas da Genervon confirmaram que o objetivo do GM604 é regular 4.000 genes. Mais significativamente, ele modifica a progressão da ALS modulando significativamente pelo menos 30 genes relacionados. Ele faz isso através de pelo menos 8 vias, potencialmente mais e até 22 processos biológicos. Estes efeitos impressionantes e amplos são totalmente consistentes com o papel de um mestre regulador dos neurônios motores em desenvolvimento. Eles também oferecem grande potencial para amplos benefícios em combate ALS e enfrentar suas muitas alterações de doença.

Os 8 caminhos são os seguintes:

  1. Ligação do receptor de insulina que tem efeitos terapêuticos importantes para quem sofre de ELA.
  2. Atenue a disfunção mitocondrial para reduzir a morte de neurônios motores
  3. PIP3 quinase ativação que promove a neuroproteção contra ELA.
  4. Bax inibição que reduz a morte do neurônio causada por ELA.
  5. Ativação de Akt suprimir a expressão de SOD1 que leva a distúrbios de ELA.
  6. Normalização de resposta hipóxico que ajuda a prevenir a degeneração do ELA.
  7. Um aumento no ADN repara capacidade ao contador ELA apoptose do neuronio.
  8. Estimulação de transporte axonal para retardar o aparecimento da ELA.

GM604 também provou para ser muito eficaz na modificação de ELA em animais ELA com mutante SOD1. Conduziu a uma melhor pontuação clínica em camundongos SOD1 (p < 0,001 para todos os grupos em relação ao controle). Além disso, GM604 atrasou o início dos sintomas de ELA em 27%, vida prolongada em 30% e atrasou a mediana clínica tempo de deterioração de Pontuação em ratos ELA por 41%.

GM604 também mediante neuroproteção contra fatores inflamatórios solúveis de pacientes humanos de ELA Cerebral espinhal fluido (CSF) in vitro 175%.

GM604 aumentou drasticamente o tempo de vida, de sobrevivência, um aumento de 500% (dobra 6 de 7-14 semanas a semanas de 55-65) e aumentou 160% (2,6 vezes) em um modelo de camundongos Wobbler para doenças do neurônio motor como ELA de preservação dos neurônios motores.

Fase 2 Terminada em Julho de 2014.