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Os cientistas não sabem exatamente o que é tóxico sobre a proteína mutante SOD1 em ELA. No entanto, com o RNA anti-sentido e outras tecnologias alvo, os pesquisadores esperam bloquear a produção da proteína, e, talvez, estacionar a doença.
O direcionamento de RNA é uma estratégia muito precisa para interromper a produção de uma proteína específica. No caso de ELA, a redução da quantidade de proteína SOD1 não deve prejudicar o organismo. Cientistas já demonstraram que camundongos com deficiência de SOD1 não apresentam quaisquer efeitos adversos esperados.
RNA, a abreviatura de ácido ribonucleico, que serve como o intermediário entre os genes e as proteínas para qual eles codificam.
Anti-sentido refere-se a se opor à ordem normal (“sentido”) do código de DNA. O DNA (ácido desoxirribonucleico) nos genes dirige células para montar as proteínas que constituem as criaturas vivas. A ordem das bases no DNA correspondem à ordenação de aminoácidos para formar as proteínas.
Para produzir a proteína, o DNA dos genes nas células é primeiro transcrito muito semelhante à molécula chamada RNA. O RNA pode sair do núcleo da célula, onde os genes têm que ficar. No citoplasma, as proteínas são colocadas juntas de acordo com a sequência de bases do RNA, combinando com as instruções do DNA.
Moléculas anti-sentido impedem as máquinas de montagem de proteína, de ver as instruções genéticas sobre como ordenar os aminoácidos. Se os cientistas fazem uma molécula que complementa a sequência de bases do RNA, ela vai fixar-se no RNA. A molécula anti-sentido, que está sujeita ao RNA, impedirá que o RNA faça proteínas. Assim como duas peças complementares de velcro fixam-se juntos, escondendo seus circuitos, as moléculas se ligam ao RNA anti-sentido e escondem suas instruções.
Assim, as moléculas anti-sentido impedem a síntese da proteína codificada pelo RNA alvo. De fato o anti-sentido desliga o gene específico, ou DNA, que se codifica para essa proteína.
O que é o silenciamento de RNA (inibição do RNA, ou RNAi)?
Um método mais recente que também impede que a partir de um gene em particular se torne a proteína, é chamada inibição de RNA (RNAi). Uma vez mais, o objetivo é o de silenciar o gene de RNA alvo, o que leva a mensagem genética para a linha de montagens de proteínas no citoplasma.
Por acidente, os cientistas que trabalhavam na década de 1990 para melhorar a cor roxa das petúnias, descobriram que um pequeno pedaço de RNA de cadeia dupla ocasionará a destruição do gene correspondente. Este processo é, provavelmente, parte das defesas de uma célula contra o vírus, já que muitos vírus são emparelhados com cadeias de RNA. As células de mamíferos costumam ter apenas uma cadeia simples de RNA.
Os pesquisadores procuram agora projetar RNAs curtos (chamados RNAs interferentes curtos, ou siRNAs), que sugerem uma célula para destruir RNA correspondente, impedindo a produção de uma proteína a partir de um gene em particular.
O RNAi desempenha um caminho existente nas células são projetadas para se livrar de certos RNAs. Mas é uma estratégia que depende da obtenção de moléculas de RNA nas células, não é tarefa fácil. As células são concebidas para evitar a entrada de RNA, o que normalmente significa que um vírus está tentando invadi-la.
Moléculas terapêuticas dirigindo-se ao RNA devem entrar nas células, e elas devem ficar por tempo suficiente para trabalhar. As moléculas alvo RNA não devem produzir uma resposta imunológica, ou interferir com outras proteínas. Pesquisadores propositadamente modificam moléculas anti-sentido para resistir a enzimas destrutivas. Alterando a base das moléculas, levemente retém a ação em ligar a RNA, mas resiste à desagregação.
Os cientistas estão, enquanto isso, utilizando as abordagens concebidas para a terapia gênica, para introduzir RNAs nas células. Eles usam vírus inativos, chamados vetores, para transportar os RNAs terapêuticos através das membranas celulares para atingir o gene de interesse.
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