Equipes de pesquisas colaborativas estão rastreando bibliotecas de compostos existentes para encontrar candidatos para ensaios clínicos. Algumas ligações já foram geradas. Notadamente a ceftriaxona, um composto desenvolvido pela sua ação antibiótica, mostrou ter uma ação protetora para os neurônios motores afetados pela ELA. Testes da ceftriaxona em um camundongo com uma mutação relacionada com ELA confirmou o seu possível benefício pela ação sobre o mensageiro de células nervosas chamado de glutamato.

Ideias sobre quais aspectos da doença, que visam focar a terapia na ELA também estão mudando. Pesquisadores estão demonstrando que não apenas os neurônios motores, mas também as células em volta, a glia e mesmo o músculo, podem contribuir para a ELA e poderiam servir como células-alvo para uma intervenção terapêutica.

Os cientistas estão, enquanto isso, buscando biomarcadores que irão proporcionar o diagnóstico precoce da ELA e ajudará na elaboração de ensaios clínicos decisivos de novos medicamentos. Biomarcadores seriam assinaturas químicas da doença que os médicos poderiam ler em uma amostra de sangue ou outro fluido corporal obtido facilmente.

Pesquisa atual tem ampliado os caminhos para novas terapias genéticas e com células-tronco no tratamento da ELA.

Terapias gênicas tiram proveito de novos transmissores, os vírus inativados, conhecidos como vetores.

Terapias genéticas tiram vantagens de novos transportes que inativam os vírus conhecidos como vetores. Muitas abordagens de terapia genética para a ELA enfatizam o fornecimento das moléculas de apoio chamadas fatores tróficos.

Outras terapias genéticas com aplicações promissoras para ELA incluem novas técnicas de marcação que têm como alvo os auxiliares do RNA que traduzem genes em proteínas. Estratégias baseadas em RNA para a ELA incluem moléculas anti-sentido que pegam e param a mensagem de RNA para as proteínas, e uma abordagem silenciamento do gene chamada inibição de RNA (RNAi).

Os pesquisadores estão trabalhando no sentido de uma melhor compreensão das células-alvo no processo patológico. Sabendo que as células são instigadas a desempenhar papeis importantes no processo da ELA, que ajudarão na concepção de novas terapias que detém a degeneração do sistema nervoso nesta doença implacável. O foco agora e de trazermos os resultados básicos da investigação rapidamente para a clínica e assim encontramos novas terapias eficazes para a ELA.