Os ensaios clínicos consistem em realizar testes em pessoas para ver se a terapia do candidato é segura e trabalha para combater os efeitos de uma doença. Antes de pacientes humanos, a terapia é testada em células ou tecidos cultivados em laboratório, e em seguida, nos animais, para poder dar a melhor garantia possível, de que a droga será segura para as pessoas. Essa fase dos ensaios é chamada – ensaios pré-clínicos.Um estudo piloto é a primeira visão para um estudo terapêutico em humanos. Testes de fase I visam à segurança do paciente, muitas vezes com vinte ou menos pessoas. Os participantes são examinados por quaisquer reações adversas ou efeitos colaterais. Se surgir alguma impressão de que os testes são considerados muito perigosos eles serão interrompidos e o medicamento não vai avançar mais nos ensaios clínicos.Ensaios de Fase II objetivam determinar a dose correta, a via de infusão (por via oral, por injeção, etc.) e os horários das doses, do tratamento do paciente. Informação sobre a capacidade de um medicamento ajudar na doença pode ser obtida no decurso dos ensaios de Fase II, mas estas descobertas não são capazes de prever com segurança o efeito em um paciente. Nesta fase geralmente menos de cem pacientes estão envolvidos.O efeito da terapia no paciente é especificamente pedido no ensaio de fase III. Esta é a fase de testes, que se matriculam pacientes o suficiente para permitir um julgamento estatístico se um tratamento é eficaz. Ensaios de Fase III geralmente exigem centenas de milhares de participantes.Devido a exigências de produzir dados confiáveis​​, os pacientes para serem incluídos nestes ensaios, necessitam preencher o critério de elegibilidade, ser de certa idade, sexo, estágio da doença, ou mesmo raça, para participar do ensaio clinico. Para a ELA, as restrições são muitas vezes mais flexíveis para participar nos ensaios clínicos do que para outras condições que não são tão devastadoras ou rapidamente fatais. No entanto, pacientes com ELA, nos ensaios clínicos, são obrigados a satisfazer certos critérios da doença ou gravidade da doença “critérios de inclusão”, e podem ser inelegíveis se mostrarem algumas outras características “critérios de exclusão”.Os ensaios clínicos podem testar apenas relativamente poucos pacientes e tem que fazer previsões de algumas pessoas que mais podem representar a população de doentes como um todo. Estatísticas fornecem os meios para julgar se uma mudança induzida por tratamento médico possa ser uma mudança real, uma mudança reprodutível, e que os médicos veem que num conjunto restrito de pacientes é suscetível de ser verdade para toda a população de pacientes com essa doença.O efeito do placebo é bem conhecido na medicina como uma melhoria temporária da dor ou outros sintomas de uma doença que resulta de um medicamento falso. É um efeito real. Mas isso não é devido às propriedades ativas de um medicamento. Assim, o teste de qualquer novo tratamento deve garantir que o efeito é devido ao medicamento e não o poder do pensamento positivo “efeito psicológico”, ou à atenção extra da equipe médica que vem com a participação em um ensaio clínico.Flutuações na progressão da doença são documentadas por muitas condições médicas, incluindo ELA. A simples esperança de que um novo tratamento irá funcionar pode melhorar as expectativas e percepções. A fala do paciente pode parecer mais clara. Um paciente pode reunir forças para se sentar sozinho, ou pode dar alguns passos sem ajuda. O declínio nas habilidades poderá ser retardado ou estabilizar-se. Estes são os reais efeitos do pensamento positivo. Um grupo de controle ajuda a equilibrar os efeitos da mente contra os efeitos de um medicamento.A vantagem de participar de um ensaio clínico é que as questões respondidas podem beneficiar todos os pacientes com a doença. Mesmo que um dos pacientes não consiga resultados promissores, os resultados de qualquer ensaio clínico darão uma nova visão e direção para aqueles que continuam trabalhando para resolver o transtorno.