1. Mixiletine
   • Fase 2
   • 75 pacientes
   • 12 semanas
   • Fase 2 completada em Julho de 2015
   • Medicação segura e com boa tolerabilidade.
2. Arimoclomol:
   • Ativa HSP70-Chaperoni
   • Reduz acumulo de proteínas intracelulares
   • Eficaz no modelo animal
   • Estudo fase III – Sem efeito significativo em ELA esporádica.• Arimoclomol em SOD 1 Para ELA Familiar em Fase II e III
   • 80 pacientes, controlado com placebo
   • 12 meses
   • Expectativa de término em Dezembro de 2016
   • Objetivo:
     • Eficácia
     • Declínio da escala ALS-FRS
3. Tirasemtiv:
   • Aumenta a sensibilidade das fibras musculares ao cálcio
   • Aumento da força muscular e efeitos respiratórios
   • Efeito sintomático
   • Fase 3: Vitalidade ALS
   • Término previsto para Março de 2017
4. Actemra
   • Fase 2
   • 24 pacientes
   • 16 semanas
   • Término da Fase 2 previsto para Agosto de 2016
   • Medicação segura e com boa tolerabilidade.
5. Nuedexta: (Dextrometorfano + Quinidina)
   • Dextrometorfano: Antagonista glutamatérgico
   • Quinidina: Bloqueia o metabolismo hepático
   • Sintomas pseudobulbares:
   • Redução de 60% dos episódios de labilidade emocional

   Aprovado pelo FDA em 2015

6. Edaravone:
   • Remove radicais livres
   • Uso endovenoso
   • No Japão já está sendo utilizado para ELA com nome de RADICUT
   • Estudos Fase 3 – Possível retardo da evolução motoraEdaravone – Fase 3
   • 128 pacientes, ciclos de aplicação diária, controlado com placebo
   • 24 semanas
   • Pesquisa terminada em Outubro de 2014
   • Objetivo:
     • Declínio da escala ALS-FRS-R
     • Sobrevida
     • Escala funcional
     • Espirometria
7. Retigabine
   • Medicamento antiepiléptico
   • Reduz a excitabilidade de células neuronaisRetigabine – Fase 2
   • 192 pacientes, controlado com placebo
   • 14 semanas
   • Expectativa de término desta fase, em Maio de 2017
   • Objetivos:
     • Serão avaliados os Membros superiores e inferiores.
     • Células troncos Estaminais.
     • Reduzir a hiperexcitabilidade do neurônio
     • E conseguir desta forma uma maior sobrevida.
8. Ozanezumab (GSK1223249):
   • Inibidor do NOGO-A
   • Ação protetora da JNMOzanezumab Fase II
   • 294 pacientes, controlado com placebo
   • Uso EV a cada 2 semanas 15mg
   • 48 semanas
   • Expectativa de término desta fase: Em Maio de 2015 (Em atraso)
   • Objetivos:
     • Análise combinada de sobrevida e ALS-FRS-R
     • Declínio da CVF
     • Alteração da força muscular
     • Alteração da qualidade de vida
     • Parâmetros de segurança
9. Gilenya (Fingolimod):
   • Imunomodulador aprovado para EM
   • Alterações do sistema imunológico estão presentes na ELA
   • Modelos animais – imunomodulação retarda a ELAGilenya Fase II
   • 30 pacientes, controlado com placebo
   • 28 dias
   • Expectativa de término desta fase:Em Maio de 2015 (Em atraso)
   • Objetivos:
     • Segurança e tolerabilidade
     • Efeitos sobre linfócitos circulantes
     • ALS-FRS-R e CVF
10. GM604:
    Os cientistas da Genervon confirmaram que o objetivo do GM604 é regular 4.000 genes. Mais significativamente, ele modifica a progressão da ALS modulando significativamente pelo menos 30 genes relacionados. Ele faz isso através de pelo menos 8 vias, potencialmente mais e até 22 processos biológicos. Estes efeitos impressionantes e amplos são totalmente consistentes com o papel de um mestre regulador dos neurônios motores em desenvolvimento. Eles também oferecem grande potencial para amplos benefícios em combate ALS e enfrentar suas muitas alterações de doença.

Os 8 caminhos são os seguintes:

1. Ligação do receptor de insulina que tem efeitos terapêuticos importantes para quem sofre de ELA.
2. Atenue a disfunção mitocondrial para reduzir a morte de neurônios motores
3. PIP3 quinase ativação que promove a neuroproteção contra ELA.
4. Bax inibição que reduz a morte do neurônio causada por ELA.
5. Ativação de Akt suprimir a expressão de SOD1 que leva a distúrbios de ELA.
6. Normalização de resposta hipóxico que ajuda a prevenir a degeneração do ELA.
7. Um aumento no ADN repara capacidade ao contador ELA apoptose do neuronio.
8. Estimulação de transporte axonal para retardar o aparecimento da ELA.

GM604 também provou para ser muito eficaz na modificação de ELA em animais ELA com mutante SOD1. Conduziu a uma melhor pontuação clínica em camundongos SOD1 (p < 0,001 para todos os grupos em relação ao controle). Além disso, GM604 atrasou o início dos sintomas de ELA em 27%, vida prolongada em 30% e atrasou a mediana clínica tempo de deterioração de Pontuação em ratos ELA por 41%.

GM604 também mediante neuroproteção contra fatores inflamatórios solúveis de pacientes humanos de ELA Cerebral espinhal fluido (CSF) in vitro 175%.

GM604 aumentou drasticamente o tempo de vida, de sobrevivência, um aumento de 500% (dobra 6 de 7-14 semanas a semanas de 55-65) e aumentou 160% (2,6 vezes) em um modelo de camundongos Wobbler para doenças do neurônio motor como ELA de preservação dos neurônios motores.

Fase 2 Terminada em Julho de 2014.